CML - behandeling

 

Als vastgesteld is dat je CML hebt, en de hematoloog heeft een precies beeld van je situatie, dan kan de behandeling beginnen. Soms wordt al een behandeling gestart voordat de diagnose helemaal zeker is. Dat gebeurt vooral als je klachten hebt door het hoge aantal witte bloedcellen. In Nederland word je behandeld volgens de richtlijn die de Nederlandse hematologen met elkaar afgesproken hebben,

Expertisecentrum

Het is belangrijk dat je behandeld wordt in een ziekenhuis waar voldoende kennis en ervaring is op het gebeid van CML. In Nederland is een aantal ziekenhuizen gespecialiseerd in de behandeling van CML. Word je niet in zo'n ziekenhuis behandeld, dan bestaat de kans dat je niet de beste behandeling krijgt. Informeer daarom of jouw ziekenhuis zo'n regionaal expertisecentrum is. Is dat niet het geval, vraag dan of je naar zo'n ziekenhuis kunt worden doorverwezen.

Behandelplan

Als eerste stelt de hematoloog een behandelplan op. Dit gebeurt in samenspraak met jou als patiënt. En op basis van de richtlijn die de hematologen met elkaar afgesproken hebben in de landelijke medische behandelrichtlijn.

Zo'n behandelplan is erg belangrijk. Het is essentieel het plan goed met je behandelaar door te spreken. Realiseer je voortdurend dat het over jou gaat, dat je dus wat te zeggen en te beslissen hebt. De hematoloog is de deskundige, maar het is jouw ziekte en jouw lichaam. Laat je dus goed informeren, stel vragen en ga de spreekkamer niet uit voordat je een duidelijk beeld hebt van wat er komen gaat.

Behandeling

Tot ongeveer het jaar 2000 bestond de behandeling van CML uit chemotherapie en eventueel een stamceltransplantatie. De resultaten van die behandelingen waren niet goed. Vijf jaar na de diagnose was nog maar 30% van de patiënten in leven.

Met de komst van imatinib (Glivec) is er veel veranderd. Imatinib is een vorm van ‘doelgerichte therapie’. Het middel remt het BCR-ABL-eiwit, een zogenaamde tyrosinekinase. Imatinib is dus een tyrosinekinaseremmer, afgekort TKI. Inmiddels zijn er veel meer tyrosinekinaseremmers die gebruikt kunnen worden bij CML: dasatinib (Sprycel), nilotinib (Tasigna), bosutinib (Bosulif) en ponatinib (Iclusig). Er is een nieuwe TKI in ontwikkeling, die nu nog alleen in wetenschappelijke studies wordt ingezet: asciminib.

De hematoloog beslist samen met jou welke TKI je krijgt. Volgens de huidige richtlijnen van de Nederlandse hematologen kan gestart worden met imatinib, bosutinib, dasatinib of nilotinib. Er is nog één andere TKI geregistreerd (ponatinib), maar deze wordt alleen gegeven als andere TKI's niet werken. Bij de keuze wordt rekening gehouden met kenmerken van de ziekte en eventuele andere bijkomende aandoeningen bij de patiënt.

Door de TKI’s zijn de vooruitzichten van CML-patiënten sterk verbeterd: na vijf jaar leeft nog 90% en voor hen is ook de langetermijnprognose uitstekend. Maar CML is nog steeds een ongeneeslijke ziekte. Het lukt nog steeds niet om álle leukemiecellen uit het lichaam te krijgen. De medicijnen kunnen de ziekte wel heel effectief en duurzaam onderdrukken, waardoor veel patiënten een normale levensverwachting kregen.

Bij acceleratiefase of blastcrisis van CML zijn vaak intensievere behandelingen nodig,. Chemotherapie en stamceltransplantatie horen dan tot de mogelijkheden. Gelukkig is dit tegenwoordig nog zelden nodig.
Meer over andere behandelingsvormen.

Bijwerkingen

De behandeling met medicijnen zorgt er, als het goed is, voor dat de CML aangepakt en teruggedrongen wordt. De medicijnen kunnen soms vervelende bijwerkingen hebben. Omdat je de pillen elke dag moet nemen kunnen ook minder ernstige bijwerkingen heel vervelend zijn. Praat erover met je behandelaar, als je last van bijwerkingen hebt. Ook als je er niet zeker van bent of ze van de medicijnen komen. Blijf er niet mee tobben.

Bijwerkingen kunnen reden zijn om de dosis te verlagen of om over te stappen op een van de andere middelen. Doe dat altijd in overleg met de hematoloog. Stop niet uit jezelf met de medicatie.

Therapietrouw

Een ernstige ziekte behandelen met deze medicijnen in plaats van met chemotherapie is een mooie ontwikkeling. Probleem is wel dat de patiënten die pillen zelf moeten innemen, dag in dag uit. En dat blijkt soms mis te gaan. Patiënten vergeten af en toe hun pillen in te nemen, anderen hebben last van bijwerkingen en slaan om die reden af en toe een pil over. Er zijn zelfs patiënten die af een toe een drug holiday nemen, een weekje geen gedoe.

Is dat erg, af en toe een pilletje overslaan of vergeten? Ja, dat is heel erg! Uit onderzoek komt naar voren dat drie keer per maand een pil niet nemen de kans om goed op de behandeling te reageren sterk verkleint. Sterker nog: patiënten met een therapietrouw van minder dan 90% doen het veel slechter bij de behandeling. Elke dag trouw je pil of pillen innemen is dus zeer belangrijk.

Wil je ooit kunnen stoppen met de medicijnen, dan is een diepe respons noodzakelijk. Die krijg je alleen als je trouw je medicijnen inneemt. Meer over therapietrouw.

Stoppen met medicatie

Recent is gebleken dat een deel van de patiënten die langere tijd behandeld is met een TKI kan proberen te stoppen met deze behandeling. Dit kan alleen maar wanneer de ziekte zich heel goed laat onderdrukken. Bij een deel van de patiënten blijft de ziekte (bij een stoppoging) ook zonder medicatie onderdrukt. Dit wordt een behandelingsvrije remissie of medicatievrije remissie genoemd.

Controle op de behandeling

Het is belangrijk om in de gaten te houden of de CML goed reageert op de behandeling. Daarvoor is frequent bloedonderzoek noodzakelijk en soms een herhaald beenmergonderzoek. In het begin krijg je een- tot tweewekelijks een bloedonderzoek. In een latere, stabiele fase hoeft dat nog maar eens per drie tot zes maanden.

Er kan op drie manieren beoordeeld worden of de behandeling goed aanslaat:

  1. Hematologische respons: zijn de hoeveelheden witte bloedcellen, rode bloedcellen en bloedplaatjes weer normaal?
  2. Moleculaire respons: dalen de BCR-ABL-waarden?
  3. Cytogenetische respons: Is het Philadelphiachromosoom nog in het beenmerg te vinden?

Meer over controles en mijlpalen.

Wat als de behandeling niet goed aanslaat?

Als je niet goed reageert op de behandeling kan:

  1. de behandeling ongewijzigd doorgezet worden, met strikte therapietrouw en met frequente controle op verdere respons;
  2. de dosering van de gebruikte TKI verhoogd worden;
  3. overgegaan worden op een andere TKI.

Zoals eerder aangegeven wordt in sommige gevallen de keuze gemaakt om een stamceltransplantatie uit te voeren. Met de mogelijkheden die de huidige geneesmiddelen bieden, is dat nog maar zelden het geval.

Richtlijnen behandeling CML

De richtlijnen voor de behandeling zoals die in Nederland in alle ziekenhuizen moeten worden gevolgd.